طرح أول عقار للعلاج الجينى بسعر قياسى يتجاوز مليون يورو بألمانيا

فبعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات العديدة يهدف هذا العلاج الجينى أخيرا إلى أن يكون طوق نجاة للمرضى من خلال إدخال جينات تصحيحية إلى الخلايا التى يشوبها خلل لكن دفع ثمن الدواء هو التحدى الأكبر.

ويعالج هذا الدواء الجديد مرضا جينيا نادرا جدا يسمى “نقص (إنزيم) ليباز البروتينى الشحمى”، وهو يؤدى إلى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون. وتمت الموافقة على الدواء فى أوروبا قبل عامين ولكن تأجل طرحه للسماح بجمع بيانات متابعة استمرت ست سنوات حول فوائده.

وقدمت شركة كيزى الآن ملفا تسعيريا إلى اللجنة الاتحادية المشتركة فى ألمانيا والتى ستصدر تقييما بشأن مزايا العقار بحلول نهاية أبريل نيسان 2015. وتسعى الشركة إلى الحصول على سعر تجزئة يبلغ 53 ألف يورو للقارورة. وهذا السعر يعادل 1.11 مليون يورو لمريض عادى بمرض “نقص ليباز البروتينى الشحمى” إذ يحتاج المريض إلى 42 حقنة من 21 قارورة.

وسيخضع هذا السعر لخصم يبلغ 7 فى المئة وفقا لنظام تسعير الأدوية فى ألمانيا. ويسرى سعر طرح الدواء الجديد خلال العام الأول بموجب القواعد الألمانية. وأكدت متحدثة باسم شركة كيزى سعر الطرح لهذا الدواء ردا على استفسارات من رويترز التى أثيرت بعد معلومات من مصادر التأمين الصحى.

وأضافت المتحدثة أن الرقم النهائى سيحدد بعد أن تصدر اللجنة الاتحادية المشتركة حكمها وبعد إجراء مفاوضات مع صناديق التأمين الصحى. وقالت “يتوقع أن تبدأ أول علاجات على الصعيد التجارى فى النصف الأول من عام 2015”.

وأضافت شركة يونيكيور، والتى ستحصل على عائدات صافية بين 23 و 30 فى المئة من المبيعات، أن تسعير العقار بالاتحاد الأوروبى هو مسألة تخص شريكها الإيطالى، بالرغم من أن الشركة الهولندية تعتزم مناقشة تسعير جليبيرا خلال اجتماع للمستثمرين فى نيويورك فى أول ديسمبر كانون الأول.

كما تعتزم يونيكيور السعى للحصول على موافقة لعقار جليبيرا فى الولايات المتحدة والمتوقع ان يحدث عام 2018, وبالرغم من أن هناك علاجا جينيا بالفعل للسرطان فى السوق بالصين فإن هذا العقار لم يطرح فى دول أخرى بما يجعل عقار جليبيرا الأول بالنسبة للعالم الغربى, ويتكون العقار الجديد من فيروس معدل غير ضار يحمل جينات تصحيحية إلى خلايا الجسم.